2017年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了46個(gè)新藥，打破了2015年（45個(gè)）創(chuàng)下的66年來最多獲批新藥紀(jì)錄。再加上新批準(zhǔn)的生物制品，2017年可謂是制藥行業(yè)的大豐收年，F(xiàn)irstWord網(wǎng)站匯總分析了其中最值得關(guān)注的重磅產(chǎn)品。

 

　　1  Dupixent：潛力待深挖

 

　　適應(yīng)癥  特異性皮炎  企業(yè)  再生元/賽諾菲

 

　　業(yè)內(nèi)專家認(rèn)為Dupixent將改變治療中度至重度特應(yīng)性皮炎的指南，其會逐步為將來的產(chǎn)品建立一個(gè)治療的標(biāo)桿（競爭產(chǎn)品已經(jīng)出現(xiàn)）。自2017年3月被批準(zhǔn)用于治療特異性皮炎后，分析師對Dupixent 在2017年皮膚科醫(yī)生對該產(chǎn)品的認(rèn)可度進(jìn)行了跟蹤，并分析了Dupixent未來可能增加的其它適應(yīng)癥。

 

　　2017年，再生元和賽諾菲發(fā)布了Dupixent治療重度哮喘有效的Ⅲ期臨床研究數(shù)據(jù)。隨著得到越來越多的數(shù)據(jù)，兩家公司都認(rèn)為Dupixent是一個(gè)“多功能產(chǎn)品”，激起人們對該產(chǎn)品能否達(dá)到“藥王”修美樂（Humira）類似商業(yè)高度的想象。

 

　　2  Hemlibra：重塑市場格局

 

　　適應(yīng)癥  血友病A  企業(yè)  羅氏

 

　　Hemlibra用于治療已經(jīng)對Ⅷ因子治療產(chǎn)生抗體的A型血友病患者，每周使用一次的雙特異性抗體Hemlibra在Ⅷ因子抗體陰性的患者中也顯示出明顯且有臨床意義的減少出血的作用。羅氏（Roche）看起來很有可能會打破這兩個(gè)市場的格局，尤其是前者（與未接受預(yù)防性治療的患者相比降低了87%的出血率），給夏爾（Shire）和諾和諾德（Novo Nordisk）等公司帶來新的競爭威脅。因?yàn)镠emlibra療效更強(qiáng)，且用藥更便利。盡管存在一些不良反應(yīng)，但市場普遍預(yù)測，到2022年Hemlibra銷售額將達(dá)到20億美元。

 

　　3-4  Kymriah/Yescarta：打響CAR-T“首戰(zhàn)”

 

　　適應(yīng)癥  急性淋巴細(xì)胞白血病  企業(yè)  諾華

 

　　適應(yīng)癥  彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤  企業(yè)  吉利德

 

　　諾華（Novartis）的Kymriah于2017年8月獲得FDA批準(zhǔn)，成為全球首個(gè)CAR-T產(chǎn)品，用于既往接受過治療的急性淋巴細(xì)胞白血病兒童和青少年患者。諾華推出Kymriah時(shí)做了承諾：如果患者在一個(gè)月后沒有對治療作出應(yīng)答，他們將不用為此支付費(fèi)用（標(biāo)價(jià)為47.5萬美元）。關(guān)鍵期數(shù)據(jù)顯示，在63名可評價(jià)患者中，83%的患者在3個(gè)月內(nèi)獲得了完全緩解。諾華正在對該藥尋求彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）適應(yīng)癥的批準(zhǔn)。

 

　　如果Kymriah治療DLBCL獲得批準(zhǔn)，其將與2017年10月獲FDA批準(zhǔn)的Yescarta競爭。Yescarta由被吉利德（Gilead）以119億美元收購的Kite制藥開發(fā)。Kymriah與Yescarta的臨床數(shù)據(jù)看起來非常相似并且療效越來越持久，這表明其他因素（如不良反應(yīng)和后勤保障）在取得商業(yè)成功和競爭態(tài)勢方面可能是至關(guān)重要的。有報(bào)道稱，CAR-T市場的競爭將是一場長久戰(zhàn)。

 

　　5  Luxturna：定價(jià)廣受關(guān)注

 

　　適應(yīng)癥  視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良  企業(yè)  Spark

 

　　Luxturna成為了美國首款矯正基因缺陷的藥物，是遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良癥的一種療法。

 

　　作為一次性治療，Luxturna的花費(fèi)受到密切關(guān)注。Spark計(jì)劃在2018年初披露其定價(jià)策略，分析師預(yù)測Luxturna的價(jià)格可能高達(dá)100萬美元。在一些患者身上該藥顯示可以停止疾病進(jìn)展并恢復(fù)一些功能性視力，那些對治療有應(yīng)答的患者一般在治療一個(gè)月內(nèi)就會出現(xiàn)改善跡象。

 

　　6  Ocrevus：上市初即表現(xiàn)強(qiáng)勁

 

　　適應(yīng)癥  多發(fā)性硬化癥  企業(yè)  羅氏

 

　　Ocrevus在2017年3月獲得FDA批準(zhǔn)上市，早期銷售增長強(qiáng)勁，第一年的收入將接近“重磅炸彈”水平。與美國市場的主要競爭對手相比，Ocrevus以明顯的價(jià)格折扣推向市場，羅氏的定價(jià)策略值得稱贊。

 

　　雖然市場推廣的適應(yīng)癥是復(fù)發(fā)緩解型和原發(fā)性進(jìn)展型MS（第一個(gè)被批準(zhǔn)的適應(yīng)癥），但專家認(rèn)為Ocrevus也可超適應(yīng)癥用于繼發(fā)性進(jìn)展期患者。市場人士預(yù)測， 2022年Ocrevus的銷售額將超過40億美元。

 

　　7  Ozempic：被視為公司未來支柱

 

　　適應(yīng)癥  糖尿病  企業(yè)  諾和諾德

 

　　諾和諾德已經(jīng)明確Ozempic（索馬魯肽）將成為其未來5年甚至更長時(shí)間內(nèi)的最重要產(chǎn)品。這個(gè)每周一次的長效GLP-1激動(dòng)劑將在每日一次的Victoza的基礎(chǔ)上進(jìn)一步鞏固諾和諾德在這類藥物上的領(lǐng)導(dǎo)地位。該公司目前正在擺脫禮來（Eli Lilly）的Trulicity所帶來的競爭威脅。

 

　　糖尿病的適應(yīng)癥可能只是Ozempic的開始，諾和諾德索馬魯肽的口服劑型（業(yè)內(nèi)專家認(rèn)為其將是一個(gè)真正的游戲規(guī)則改變者）的Ⅲ期臨床研究數(shù)據(jù)將在2018年公布，屆時(shí)，Ozempic治療肥胖的大型臨床研究項(xiàng)目也將啟動(dòng)。

 

　　8-9  Rydapt/Idhifa：AML治療突破性進(jìn)展

 

　　適應(yīng)癥  急性髓系白血病  企業(yè)  諾華

 

　　適應(yīng)癥  急性髓系白血病  企業(yè)  新基醫(yī)藥/Agios

 

　　2017年是急性髓系細(xì)胞白血?。ˋML）治療的突破性年份。數(shù)十年來，該病治療的中流砥柱是阿糖胞苷為基礎(chǔ)的化療方案和一些其他癌癥治療方法的超適應(yīng)癥使用。

 

　　2017年4月，諾華的Rydapt被批準(zhǔn)用于治療攜帶FLT3基因突變的AML初治患者。8月，新基醫(yī)藥（Celgene）與Agios公司的Idhifa被批準(zhǔn)用于治療IDH2基因突變患者的復(fù)發(fā)性AML。

 

　　10  Shingrix：GSK業(yè)績增長動(dòng)力

 

　　產(chǎn)品類別  帶狀皰疹疫苗  企業(yè)  葛蘭素史克

 

　　除了Shingrix，近幾個(gè)月來葛蘭素史克（GlaxoSmithKline）還獲批了治療COPD 的三聯(lián)復(fù)方制劑Trelegy Elipta，這兩個(gè)新產(chǎn)品可用于評估首席執(zhí)行官Emma Walmsley執(zhí)掌GSK以來的短期成績。

 

　　股東們希望GSK重振藥品業(yè)務(wù)，但短期內(nèi)可能只有疫苗會給公司帶來業(yè)績增長。伯恩斯坦（Bernstein）的分析師認(rèn)為，由于美國免疫實(shí)踐咨詢委員會（ACIP）認(rèn)為Shingrix的效果優(yōu)于默沙東（Merck & Co.）的Zostavax，這大大增強(qiáng)了Shingrix的商業(yè)定位。分析師預(yù)計(jì)，到2022年Shingrix的全球銷售額將達(dá)到17億美元左右。GSK也許還能做得更好，尤其是考慮到近期管理層得到了加強(qiáng)。

 

　　11  Tremfya：后來者的強(qiáng)勢挑戰(zhàn)

 

　　適應(yīng)癥  牛皮癬  企業(yè)  強(qiáng)生

 

　　也許是考慮到兩種IL-17抑制劑——諾華的Cosentyx和禮來的Taltz的競爭威脅，強(qiáng)生（Johnson & Johnson）使用了一張優(yōu)先審評券成功加速了FDA對Tremfya的批準(zhǔn)。強(qiáng)生的Stelara已經(jīng)廣受皮膚科醫(yī)生喜愛，Tremfya則進(jìn)一步提供了更好的選擇性，因?yàn)楹笳邇H針對IL-23受體，而不是同時(shí)針對IL-12和IL-23，這意味著更低的毒性。

 

　　此外，關(guān)鍵數(shù)據(jù)顯示，與Stelara和艾伯維（AbbVie）的修美樂相比，Tremfya的效果更好。給藥次數(shù)更少是Tremfya的另一個(gè)優(yōu)勢，但需要克服的是，醫(yī)生已經(jīng)習(xí)慣了使用Stelara，且Cosentyx和Taltz有不同的作用機(jī)制。盡管如此，Tremfya在這個(gè)擁擠的市場中仍具有“重磅炸彈”潛力。

 

　　12  Zejula：兩個(gè)PARP抑制劑“第一”

 

　　適應(yīng)癥  卵巢癌  企業(yè)  Tesaro

 

　　PARP抑制劑在2017年仍然是一個(gè)熱門話題，Tesaro公司的Zejula在3月份獲得FDA批準(zhǔn)時(shí)創(chuàng)下了了兩個(gè)行業(yè)標(biāo)桿：第一種使用時(shí)不需要進(jìn)行相關(guān)生物標(biāo)志物檢測的PARP抑制劑，第一個(gè)被批準(zhǔn)作為對化療有應(yīng)答的卵巢癌患者的維持治療的PPAR抑制劑。關(guān)于Tesaro被作為收購目標(biāo)的傳聞很多，但還沒有實(shí)質(zhì)性的消息，而且PARP抑制劑的競爭依然激烈。