2018年剛剛開始，中國協(xié)和醫(yī)科大學(xué)藥學(xué)碩士、北京和睦家醫(yī)院藥師門診主任冀連梅通過個人社交平臺對年銷量達40億元的匹多莫德提出質(zhì)疑，直指“該藥在國外醫(yī)學(xué)臨床試驗尚處于動物研究階段，不是仔雞就是小白鼠，真實臨床中療效和安全性均不明確”，但在國內(nèi)，這一藥品80%均由兒童患者買單。

 

　　然而，鳳凰網(wǎng)1月9日報道顯示，“匹多莫德口服液為一種生物反應(yīng)調(diào)節(jié)劑，其刺激傳染病中的細胞介導(dǎo)和體液免疫應(yīng)答，由瑞士普利化學(xué)制藥公司研制并于1993年在意大利率先上市（商品名：普利莫），1998年獲準在中國上市，至今已在歐洲、亞洲、美洲的23個國家上市銷售。匹多莫德在全球三大洲跨國家多人種的長期大樣本臨床使用后證實了該產(chǎn)品在安全性方面的優(yōu)異表現(xiàn)，尤其在兒童群體中的表現(xiàn)令人滿意?！?

 

　　這場沸沸揚揚的“神藥”紛爭背后，到底孰真孰假？問題癥結(jié)在哪？帶著種種問題，本報記者走訪了相關(guān)的醫(yī)學(xué)專家。

 

　　超范圍使用 有夸大成分

 

　　“匹多莫德并不是以審批嚴格著稱的美國FDA批準的藥物，而是意大利人發(fā)明的一個合成藥物?！睋?jù)北京醫(yī)院藥學(xué)部主任藥師、質(zhì)檢室主任金鵬飛博士介紹，該藥物目前只有意大利、中國、韓國、俄羅斯、希臘在生產(chǎn)，連意大利人自己都承認需要更多的RCT臨床研究來驗證它在兒童急性呼吸道感染中的作用?！斑@大概也是這個已經(jīng)存在二十多年的藥物仍然進入不了歐美主流市場的原因?！?

 

　　據(jù)國家食藥監(jiān)局官網(wǎng)顯示，目前國內(nèi)已批準的匹多莫德藥品包括一種意大利進口匹多莫德口服液“普利莫”以及國內(nèi)藥廠生產(chǎn)的多種匹多莫德口服液、顆粒制劑。目前在全球共有12個商品名，其中6個在中國，市場份額最大。

 

　　“既然匹多莫德得到了國家食藥監(jiān)局的批準，那么醫(yī)生在臨床上用就無可厚非。”但是，北京大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)部免疫學(xué)系副主任王月丹教授也指出，醫(yī)生是否具有開此處方的能力、兒童是否存在使用的理由、患兒家長期望值過大等都值得商榷。

 

　　匹多莫德確實具有增強免疫力的能力，但對于“治百病”的功效，王月丹則認為“存在超范圍使用和有夸大的成分?！绷硗?，王月丹還表示，兒科門診醫(yī)生開具的免疫調(diào)節(jié)劑，對于兒童呼吸道感染在一定程度上可能只是發(fā)揮安慰劑的作用?！斑@也體現(xiàn)了家長們對于免疫系統(tǒng)知識的缺乏，造成了臨床上免疫制劑的濫用?！?

 

　　“學(xué)齡前兒童本身的免疫系統(tǒng)還在不斷發(fā)育成熟中，不應(yīng)該被輕易冠上免疫力低下的帽子而隨意用藥?！苯瘗i飛表示，正常人有自身的免疫體系，特別是兒童的免疫體系還在不斷發(fā)育成熟中，過多地使用免疫干預(yù)性藥物，會影響人體自身的免疫體系的構(gòu)建和功能?！梆B(yǎng)成良好的生活、飲食和衛(wèi)生習慣，提高自身免疫力才是根本。” 金鵬飛還希望國家有關(guān)部門和醫(yī)藥界應(yīng)對這個問題進行積極監(jiān)管和引導(dǎo)。

 

　　王月丹提醒，無論是哪種免疫抑制劑，都必須適用于確定的免疫力低下人群，如老年人，像學(xué)齡前兒童一年感冒多次的情況并不能籠統(tǒng)地被歸為免疫力低下，如果是免疫力正常人群，在錯誤使用了免疫制劑后，反而可能會引發(fā)細胞因子風暴等后果。

 

　　專屬藥品短缺 導(dǎo)致患兒無藥可用

 

　　此次匹多莫德被質(zhì)疑，再次將兒童安全用藥問題推到了風口浪尖。王月丹認為，兒童安全用藥的問題從根源上講，首先是兒科醫(yī)生短缺與兒童就診需求的不斷增大。其次，是兒童專屬藥品短缺。據(jù)統(tǒng)計，當前患病兒童人口占我國總患病人口數(shù)19.25%，而我國現(xiàn)有的3500多種藥品中，專供兒童使用的僅有60多種，專門為兒童生產(chǎn)的藥品不足5%。正是由于目前我國兒童藥生產(chǎn)的廠家較少，兒童藥專用的規(guī)格劑型也有限，才導(dǎo)致很多疾病患兒無藥可用，或者兒童用成人藥的無奈。

 

　　此外，父母缺乏醫(yī)學(xué)常識。憑“感覺”“經(jīng)驗”給孩子用藥的現(xiàn)象屢見不鮮。統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，31%的家長曾把成人藥品調(diào)整劑量給孩子吃，42%的家長在給孩子吃兩種以上藥時不注意藥物的有效成分。

 

　　應(yīng)該說，兒童的安全用藥絕不單純在于藥物本身、開藥的、或者是吃藥的，兒童的家庭也是很重要的一環(huán)。專家指出，任何事物都是雙刃劍，此次匹多莫德遭炮轟，再次敲響了兒童安全用藥的警鐘，對藥企來說未必不是利好。

 

　　存在政策、技術(shù)及價值三個“洼地”

 

　　盡管監(jiān)管部門陸續(xù)出臺了一系列的“惠兒”政策，力爭從醫(yī)藥全局角度部署解決兒童安全用藥問題。但從企業(yè)層面來看，國家政策帶來的產(chǎn)業(yè)推動還沒有落到實處。

 

　　葵花藥業(yè)董事長關(guān)彥斌舉例說，一些非常好用的兒童傳統(tǒng)藥存在不好吃的通病，企業(yè)計劃通過現(xiàn)代化的科學(xué)技術(shù)進行劑型及口味的改變，以提高兒童的接受度?！澳壳翱催@種在保證質(zhì)量前提下的改變口味、改良劑型，雖然在審批政策上已經(jīng)獲得快速審批的認可，但在一些地方還沒有真正實施?！?

 

　　眾所周知，兒童藥的研發(fā)主要障礙是臨床試驗和研發(fā)投入。從臨床試驗看，幾乎沒有母親愿意讓自己的孩子去承擔臨床試驗的風險，這是全世界都面臨的難題。此外，兒童藥研發(fā)生產(chǎn)周期長、成本高、利潤薄、要求高，如普通新藥需要10至12年時間，而兒科新藥則需要14至16年。況且兒童用藥生產(chǎn)具有批量小、批次多、工藝相對復(fù)雜等多個特點，兒童藥在生產(chǎn)設(shè)備、質(zhì)量控制、技術(shù)投入等并不比成人藥少，甚至有的方面投入更高，導(dǎo)致企業(yè)生產(chǎn)積極性不高?！澳壳皟和幍亩▋r原則是以藥物有效成分含量的多少為基準，而兒童藥有效成分含量遠低于成人藥，相應(yīng)售價就要低于成人藥，使得兒童藥在定價上不具備明顯優(yōu)勢?！币虼?，企業(yè)研發(fā)兒童藥的熱情并不高，兒童藥的生產(chǎn)廠家也為數(shù)寥寥。

 

　　另據(jù)了解，目前我國絕大部分兒童藥品尚未納入醫(yī)保，患者父母因此更愿意購買醫(yī)保中能報銷的“成人版”，反過來，市場占有率很小的兒童藥品，又進一步影響了藥企生產(chǎn)兒童藥品的積極性。