第一章 總則

 

　　第一條 為使臨床急需用藥患者能夠盡快獲得試驗(yàn)用藥，加快臨床試驗(yàn)用藥物安全性數(shù)據(jù)的收集，規(guī)范臨床試驗(yàn)用藥物的使用和管理，根據(jù)中共中央辦公廳、國(guó)務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（廳字〔2017〕42號(hào)），借鑒國(guó)際經(jīng)驗(yàn)，結(jié)合我國(guó)藥品注冊(cè)審評(píng)工作實(shí)踐，制定本辦法。

 

　　第二條 拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物是指在一些情況下，患者不能通過參加臨床試驗(yàn)來獲得臨床試驗(yàn)用藥物時(shí)，允許在開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)使用尚未得到批準(zhǔn)上市的藥物給急需的患者。拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物是臨床試驗(yàn)的一種形式，也稱拓展性臨床試驗(yàn)。

 

　　第三條 拓展性臨床試驗(yàn)的目標(biāo)人群是患有危及生命或嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量需早期干預(yù)且無有效治療手段的疾病的患者。

 

　　第四條 下列情況可考慮使用尚未得到批準(zhǔn)上市的藥物給急需的患者：

 

　　 （一）患者因不符合試驗(yàn)入組/排除標(biāo)準(zhǔn)而不能參加新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)；

 

　　 （二）因地域或時(shí)間限制等原因無法參加新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)；

 

　　 （三）注冊(cè)臨床試驗(yàn)已經(jīng)結(jié)束但該研究藥物尚未獲批在中國(guó)上市，且已有的研究數(shù)據(jù)初步顯示該藥在中國(guó)擬注冊(cè)適應(yīng)癥人群中可能的有效性和安全性。

 

　　第五條 注冊(cè)申請(qǐng)人需向國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱藥審中心）申請(qǐng)開展拓展性臨床試驗(yàn)，獲得批準(zhǔn)后方可實(shí)施。

 

　　第六條 參加拓展性臨床試驗(yàn)的患者需經(jīng)醫(yī)生評(píng)估患者的臨床獲益超過潛在風(fēng)險(xiǎn)并簽署知情同意書。

 

　　第七條 藥審中心在臨床試驗(yàn)用藥物已取得的安全性和有效性數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上，來決定是否批準(zhǔn)拓展性臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

 

　　第八條 注冊(cè)申請(qǐng)人應(yīng)向藥品監(jiān)督管理部門報(bào)告臨床試驗(yàn)用藥物使用的信息，包括所有不良事件等，若使用時(shí)間超過一年，還應(yīng)提交定期安全性報(bào)告。

 

　　第二章 基本要求

 

　　第九條 注冊(cè)申請(qǐng)人應(yīng)提交申請(qǐng)資料，包括原注冊(cè)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)或上市申請(qǐng)受理號(hào)、申請(qǐng)拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物的背景及給藥方案、前期臨床試驗(yàn)總結(jié)等。

 

　　第十條 注冊(cè)申請(qǐng)人應(yīng)制定相應(yīng)標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程，參考藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范（GCP）監(jiān)督拓展性臨床試驗(yàn)的進(jìn)行。

 

　　第十一條 注冊(cè)申請(qǐng)人應(yīng)在“藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)”登記拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物的相關(guān)信息，收集相關(guān)安全性數(shù)據(jù)。對(duì)藥物的分發(fā)、剩余藥物的收回進(jìn)行記錄，保證藥物的可追溯性。及時(shí)和臨床醫(yī)生溝通，監(jiān)督、管理臨床醫(yī)生對(duì)藥物的使用。試驗(yàn)結(jié)束后向藥審中心提交藥物使用的總結(jié)。如試驗(yàn)超過一年則需向藥審中心遞交年度報(bào)告。

 

　　第十二條 拓展性臨床試驗(yàn)的研究數(shù)據(jù)一般不作為注冊(cè)申請(qǐng)的主體資料，但是可以作為支持性的安全性數(shù)據(jù)包含在注冊(cè)申報(bào)的資料中。

 

　　第十三條 在拓展性臨床試驗(yàn)期間，原則上不允許注冊(cè)申請(qǐng)人對(duì)臨床試驗(yàn)用藥物收費(fèi)。

 

　　第十四條 研究者應(yīng)對(duì)患者的病情進(jìn)行判斷，基于研究藥物已獲得的數(shù)據(jù)，評(píng)估患者使用該藥物的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)，并在取得受試者的書面知情同意后，參考GCP的要求，按照給藥方案開展臨床治療工作，同時(shí)收集臨床治療過程中的藥物發(fā)放和使用信息、不良事件等。

 

　　第十五條 患者應(yīng)本著自愿的原則參與拓展性臨床試驗(yàn)，并仔細(xì)閱讀、理解、簽署知情同意書。在治療過程中，患者有權(quán)在任何時(shí)間終止使用藥物。

 

　　第三章 申請(qǐng)與審批

 

　　第十六條 申請(qǐng)拓展性臨床試驗(yàn)的藥物應(yīng)已獲得初步的有效性、安全性數(shù)據(jù)。注冊(cè)申請(qǐng)人應(yīng)填寫申請(qǐng)表（見附件），并提供相關(guān)資料，向藥審中心提出申請(qǐng)。

 

　　第十七條 藥審中心收到申請(qǐng)資料后，將對(duì)資料進(jìn)行審查，就是否批準(zhǔn)，著重考慮如下幾點(diǎn)：

 

　　 （一）目標(biāo)人群是否患有危及生命或影響患者生活質(zhì)量需早期干預(yù)且無有效治療手段的疾病；

 

　　 （二）申請(qǐng)拓展性臨床試驗(yàn)的藥物是否已取得初步的有效性、安全性數(shù)據(jù)；

 

　　 （三）拓展性臨床試驗(yàn)是否會(huì)妨礙研究用藥在中國(guó)的研發(fā)及注冊(cè)進(jìn)程，如是否會(huì)影響注冊(cè)臨床試驗(yàn)的患者招募等。申請(qǐng)人需確保注冊(cè)臨床試驗(yàn)的順利開展以收集充分的有效性和安全性數(shù)據(jù)以支持產(chǎn)品順利上市惠及更多的患者。如果拓展性臨床試驗(yàn)影響到注冊(cè)臨床試驗(yàn)的順利開展則藥審中心有權(quán)要求停止拓展性臨床試驗(yàn)。

 

　　第十八條 藥審中心應(yīng)在30天內(nèi)完成審評(píng)。審評(píng)結(jié)論將發(fā)送給申請(qǐng)人，如若結(jié)論是不批準(zhǔn)，將解釋理由。

 

　　第十九條 本辦法自發(fā)布之日起施行。